若想成为新兴药物，都应满足以下几个特点，核酸药物也不例表：

1. 有市
；

也就是说，要有效药的需要
。目前有7,000多种罕见病，其中约80%是单基因异常，半数病例为儿童，95%尚无医治伎俩
。而核酸药物由于其怪异的物理化学和药理学特点，在医治罕见病上优势显著
。

2. 有特色；

最好拥有不成代替的作用
。当前核酸药物医治重要有三个方向：导入正；蛞圆钩湟蚧蛲槐涠サ闹澳，通过RNA滋扰抑造或寡言异；，通过基因编纂直接纠正异；蚪峁
。这些都是核酸药物的怪异医治方式
。

3. 有成功案例；

这有助于提高药物研发的效能和成功率
。已有多款核酸药物获批上市，还有更多核酸药物在临床试验中
。

4. 有肯定技术难度；

这有助于推动创新技术的发展和药物的更新换代，保障药物的悠久性命力
。核酸药物的递送系统、指标核酸选择和造备等，都涉及先进的出产或尝试技术
。

若是依照结构来划分，核酸药物能够分为DNA药物和RNA药物
。进一步细分就有反义寡核苷酸、幼滋扰RNA（siRNA）、幼RNA、短发卡RNA（shRNA）、 信使RNA（mRNA）、质粒DNA、适配体、核酶及脱氧核酶等
。

质粒DNA目前在兽用疫苗中利用最为宽泛，而人用产品还重要停顿在临床试验阶段
。

1、化学结构的区别

ASO是单链，而siRNA是双链
。

2、作用机造的区别

ASO或通过RNase H降解靶mRNA，或通过空间位阻滋扰mRNA职能，siRNA则重要通过RISC复合体降解mRNA
。

3、阐扬药效的细胞空间

RNase H在胞质和胞核中均有散布，因而ASO能够在胞质和胞核中阐扬作用
。然而，RISC仅存在于胞质中，故siRNA仅在胞质中阐扬作用
。

4、药效作用悠久性以及是否能够放大

RISC可反复作用于靶标mRNA，因而siRNA的药效更为悠久
。

此表，siRNA的正义链在被开释或降解后，可作为引物，在RNA依赖的RNA聚合酶的催化下，以靶mRNA为模板扩增得到dsRNA
。dsRNA随后被Dicer降解成新的siRNA，进入RNA滋扰循环，从而实现药物成效的级联放大
。